Nöbetçi Eczaneler
Iowa Üniversitesi’nden Dr. Michael Welsh, Vertex Therapeutics’ten Paul Negulescu ve Integro Theranostics’ten Jesús “Tito” González, kistik fibrozis tedavisinde ihtilal niteliğindeki Trikafta ilacının geliştirilmesinde kritik rol oynayan isimler olarak mükafata layık görüldü.
Kistik fibrozis, akciğerler, pankreas ve sindirim sistemi üzere organları etkileyen genetik bir rahatsızlık. CFTR genindeki mutasyon sonucu oluşan bu hastalıkta, bedende üretilen mukus ağır ve yapışkan hâle geliyor, bu da teneffüs yollarının tıkanmasına ve sindirim sıkıntılarına yol açıyor.
YAŞAM MÜDDETİNİ 25 YILA KADAR UZATTI
Ödüle husus olan tedavi Trikafta, 2019 yılında onaylandı ve hastaların ömür müddetinde dramatik bir artış sağladı. Bilhassa çocukluk ya da ergenlik devrinde tedaviye başlanan hastalarda, ömür müddeti neredeyse toplum ortalamasına ulaşıyor. Trikafta öncesi, hastaların yarısı 40 yaşına gelmeden hayatını kaybediyordu. Bugün ise tedaviye erişimi olan çocukların varsayımı hayat mühleti 65 yıla kadar çıkabiliyor.
Trikafta, üç ilacın birleşiminden oluşan güçlü bir kombinasyon sunuyor. Bu kombinasyon, akciğer nakli ihtiyacını azaltıyor, enfeksiyona bağlı hastaneye yatışları düşürüyor ve hastaların ömür kalitesini büyük ölçüde artırıyor.
TEDAVİNİN TEMELİ 45 YIL EVVEL ATILDI
Tedavinin temelleri 1980’ler ve 1990’larda Dr. Welsh’in laboratuvarında yapılan fizyolojik araştırmalarla atıldı. Bu çalışmalar, CFTR genindeki delta-f508 mutasyonunun iyon geçişini nasıl engellediğini ortaya koydu.
Jesús González’in Nobel ödüllü bilim insanı Roger Tsien’in laboratuvarında yaptığı doktora sonrası araştırmalar sırasında, iyon akışını gerçek vakitli izleyen bir sistem geliştirmesi de bu muvaffakiyete katkı sağladı. Bu sistem sayesinde binlerce ilaç bileşiği süratlice test edilebildi.
Vertex Pharmaceuticals’ta vazife yapan Paul Negulescu ise, iyon taşınımına tesirli molekülleri belirlemek için yürütülen projeleri yönetti. Bu projeler sonunda “potansiyatör” ve “düzeltici” olarak tanımlanan ilaç adayları geliştirildi ve Trikafta’nın onayı ile sonuçlandı.
Ödül merasiminde ayrıyeten öteki alanlardaki muvaffakiyetler da takdir edildi. Hücre içi tertibi inceleyen Dirk Görlich ve Steven McKnight ile bakteriyel hücre gelişimi üzerine çalışan Stanford Üniversitesi’nden Lucy Shapiro da mükafata layık görüldü.